Erste Therapieerfolge bei primär sklerosierender Cholangitis (PSC), einer noch unheilbaren Lebererkrankung
Die primär sklerosierende Cholangitis ist eine derzeit noch unheilbare Lebererkrankung, an der vor allem jüngere Menschen zwischen 30 und 40 Jahren erkranken. Jetzt konnte in einer Europäischen multizentrischen Phase II-Studie unter der Leitung der MedUni Wien und in enger Kooperation mit der Med Uni Graz und der Medizinischen Hochschule Hannover gezeigt werden, dass diese Krankheit mit Hilfe einer synthetisch hergestellte Gallensäure (Wirkstoff nor-Ursodeoxycholsäure/Nor-Urso) geheilt werden könnte.
„Die primär sklerosierende Cholangitis ist eine der letzten großen ‚Black Boxes‘ in der Hepatologie, eines der letzten ungelösten Rätsel“, sagt Michael Trauner, Studienleiter und Leiter der Klinischen Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie der MedUni Wien. „Falls die Heilung mit Hilfe von Nor-Urso gelingen sollte, wäre das ein bemerkenswerter Durchbruch in der Hepatologie.“
Die mit 161 PatientInnen aus 45 Zentren in zwölf Ländern – beteiligt waren neben Österreich und Deutschland noch Belgien, Dänemark, Großbritannien, Ungarn, Litauen, Holland, Norwegen, Spanien, Finnland und Schweden – durchgeführte Phase II-Studie unterstrich die Hoffnungen der HepatologInnen: „In allen getesteten Dosierungen gab es deutliche Verbesserungen der Leberwerte“, erklärt Trauner. „Das ist ein vielversprechendes Ergebnis. Damit kann jetzt eine Phase III-Studie gestartet werden, die auch die Langzeitauswirkungen auf die Erkrankungsprogression untersucht.“
In der jetzt im Top-Magazin „Journal of Hepatology“ veröffentlichten Studie konnten die WissenschafterInnen zeigen, dass Nor-Urso klinisch effektiv, sicher und gut verträglich ist. Es wirkt direkt am Gallengang und spült die Gallenwege durch eine Erhöhung des bikarbonatreichen Gallenflusses von Giftstoffen frei. Trauner: „Der Wirkstoff kreist dabei zwischen Galle und Leber und wirkt genau dort, wo die entzündlichen Prozesse ablaufen, nämlich direkt im Gallengang.“ Die Ergebnisse lassen darauf hoffen, dass Nor-Urso u.a. auch dazu beitragen kann, Leberfibrose zu stoppen und das Bindegewebe zu verbessern. Das soll nun in einer klinischen Phase III-Studie, die rund drei Jahre dauern wird, untersucht werden.
Die primär sklerosierende Cholangitis, deren Ursache noch unbekannt ist, gilt als eine seltene Erkrankung mit schlechter Prognose, da die Erkrankung zur Leberzirrhose und zum Gallengangskrebs fortschreiten kann. Gekennzeichnet ist die Erkrankung durch eine Störung der Galleproduktion. Davon betroffen sind 0,01 Prozent der Bevölkerung.
Kooperation der Medizin-Unis in Wien und Graz
Generell gehören die MedUni Wien und die Med Uni Graz auch weltweit zu den führenden Zentren bei der Erforschung der primär sklerosierenden Cholangitis und anderer Leber- und Gallenwegserkrankungen. Die Forschungen zu norUrso hatte Trauner während seiner Tätigkeit an der Med Uni Graz vor mehr als einem Jahrzehnt begonnen, unterstützt vom Hepatologen Peter Fickert in Graz, der jetzt Leiter der klinischen Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie der Med Uni Graz und auch der Erstautor der aktuellen Studie ist. Die tierexperimentellen Arbeiten zu den Wirkmechanismen zur Nor-Urso aus dieser Zeit sind die Basis für die derzeitige klinische Entwicklung, seitdem existiert eine enge Kooperation zwischen Graz und Wien.
Service: Journal of Hepatology
„norUrsodeoxycholic Acid Improves Cholestasis in Primary Sclerosing Cholangitis Independent of Ursodeoxycholic Acid Pre-treatment and Response.“ Fickert P, Hirschfield GM, Denk G, Marschall HU, Altorjay I, Färkkilä M, Schramm C, Spengler U, Chapman R, Bergquist A, Schrumpf E, Nevens F, Trivedi P, Reiter FP, Tornai I, Halilbasic E, Greinwald R, Pröls M, Manns MP, Trauner MJournal of Hepatology, Juni 2017, DOI: doi: 10.1016/j.jhep.2017.05.009
Die Studie wurde von Dr. Falk Pharma GmbH in Freiburg finanziert. „Diese Kooperation ist ein perfektes Beispiel dafür, wie akademische Forschung und Industrie es ermöglichen, die Grundlagenforschung von Bench to Bedside in die klinische Praxis zu transferieren“, so Trauner.
Rückfragehinweis:
Medizinische Universität Wien
Mag. Johannes Angerer
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MMag. Gerald Auer
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11. September ist internationaler PBC-Day
Am 11. September ist es wieder so weit: Seit 3 Jahren steht am zweiten Sonntag im September die wenig bekannte, aber dennoch bedrohliche Autoimmunerkrankung Primär Biliäre Cholangitis (PBC) im Rahmen des international Days im Zentrum des weltweiten Interesses. Bei der PBC handelt es sich um eine fortschreitende, chronisch-entzündliche Lebererkrankung, bei der körpereigene Zellen die kleinsten Gallenwege angreifen. Unbehandelt kann diese Krankheit zu Leberzirrhose und schließlich zu Leberkrebs führen – leider sprechen nicht alle Patientinnen auf die derzeitige Standardtherapie an. „Betroffen sind zu 90% Frauen“, erläutert Angelika Widhalm, Vorsitzende der Hepatitis Hilfe Österreich (HHÖ). Etwa 1 von 1.000 Frauen über dem 40. Lebensjahr erkranken. Kinder erkranken nicht.
„Mit den Erfolgen in der Therapie der Virushepatitis treten nun auch wieder nicht-virale Lebererkrankungen wie die immunologischen Leber- und Gallenwegserkrankungen vermehrt in den medizinischen Blickpunkt“, so Univ.-Prof. Dr. Michael Trauner, Leiter der klinischen Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie AKH Universitätsklinikum Wien, der hier einen großen Aufholbedarf hinsichtlich einer rechtzeitigen Diagnose bzw. Therapie, aber auch im Bereich Forschung und Wissenschaft ortet. „Trotz ihrer relativen Seltenheit machen immunologische Lebererkrankungen in europäischen Zentren noch immer etwa 15 bis 20% aller Indikationen zur Lebertransplantation aus. Mit der Ursodeoxycholsäure (UDCA), welche aus der jahrtausendealten chinesischen Volksmedizin stammt, liegt zwar eine effektive medikamentöse Therapie vor, die den Krankheitsverlauf abbremst und auch die Notwendigkeit der Lebertransplantation senkt, nur leider sprechen etwa 40 bis 50% der Patienten – vor allem jüngere Frauen und Männer – nicht ausreichend auf diese Therapie an“, geht Prof. Trauner ins Detail.
Neue Therapie vor der Zulassung
„Mit einem Gallensäurenrezeptor Liganden (Obeticholsäure), welcher die Signaleigenschaften von Gallensäuren noch besser ausnutzen kann, wurde in den USA vor Kurzem eine neue Therapie zugelassen, von der vor allem Non-Responder auf UDCA profitieren dürften”, berichtet Prof. Trauner und ist überzeugt, dass eine entsprechende Zulassung in Europa in naher Zukunft folgen wird. Darüber hinaus rechnet er innerhalb der nächsten fünf Jahre mit weiteren Therapieoptionen und Medikamenten, die in den Gallensäurenstoffwechsel und die immunologischen Krankheitsvorgänge bei PBC eingreifen. „Neben der Leber sollten auch andere Organe wie Schilddrüse, Knochendichte und die Trockenheit von Augen und Mund-Schleimhäuten Beachtung finden. Falls die medikamentösen Therapieoptionen die Progression der Erkrankung nicht genügend abbremsen, besteht die Möglichkeit einer Lebertransplantation, welche bei PBC ausgezeichnete Ergebnisse mit sehr gutem Langzeitüberleben aufweist”, meint Prof. Trauner abschließend.
Nähere Infos dazu entnehmen Sie bitte dem angehängten Pressetext den sie unten lesen oder hier herunterladen können.
NORWEGISCHES PBC-PSC FORSCHUNGSZENTRUM
Bericht aus der Gruppe PBC-PSC:
„ Die Gruppen von PBC-PSC in Österreich sind seit vielen Jahren unter der Leitung von unserer Vorsitzenden Angelika Widhalm sehr aktiv und um die Betreuung der Patienten bemüht.
In Zusammenarbeit mit dem AKH-Wien, Herr Univ.Prof. Dr. Michael Trauner, arbeitet die HHÖ national und international in diesem Themenkreis.
Die europäische PSC-Foundation mit Sitz in Holland unter der Leitung von Frau Marleen Kaatee bringt die Themen und Probleme der Patienten und Patientinnen in die höchsten gesundheitspolitischen Kreise und veröffentlicht ihre Arbeit und die Projekte auf internationaler Ebene.
Lesen Sie über den nachstehenden angeführten Link den Bericht zum Thema 35 Jahre PBC – PSC-Forschung in Norwegen. Die HHÖ ist langjähriger Partner von PSC-Europe.“